Cell | 应其龙团队建立可长期扩增的髓系祖细胞平台，开启基因修饰髓系细胞治疗新范式

本文介绍了一项发表在《Cell》上的研究，由美国南加州大学应其龙教授团队牵头。背景方面，髓系细胞（如巨噬细胞）在实体瘤、感染等疾病的治疗中潜力巨大，但面临体外扩增难、基因修饰效率低、体内迁移和分布受限三大瓶颈。研究目的是建立一种新型的细胞治疗平台，通过基因修饰上游的髓系祖细胞（MP）来替代直接修饰终末分化的巨噬细胞。结论是，团队成功建立了可长期克隆性扩增的MP平台，这些MP保持分化潜能，易于进行慢病毒转导、mRNA递送和CRISPR编辑，且输注后能高效迁移至肿瘤等组织并在体内持续分化。利用此平台开发的CAR-MP和新型CAR-Fc结构在白血病和实体瘤模型中显示出治疗效果，并能招募宿主免疫系统。该平台同时解决了细胞来源、基因修饰和体内分布三大问题，为肿瘤、感染、衰老和再生医学等领域的细胞治疗提供了可拓展的新范式。