Adv Sci：老药新突破：中国学者发现抗真菌药环吡酮胺被证实为高效特异性NLRP3抑制剂

本研究发现FDA批准的抗真菌药物环吡酮胺（CPX）可作为新型NLRP3炎症小体抑制剂。NLRP3炎症小体异常活化参与多种人类炎症性疾病，但目前尚无相关药物获批临床应用。研究证实，CPX可特异性阻断NLRP3炎症小体活化，而对其他炎症小体无抑制作用。机制上，CPX通过结合NLRP3的NACHT结构域Y381位点，降低其三磷酸腺苷酶活性，从而抑制NLRP3寡聚化和炎症小体组装。动物实验表明，CPX对脓毒症、结肠炎及代谢紊乱小鼠模型均有显著治疗效果；离体实验也证实其对健康人群与痛风患者来源细胞具有药理活性。该研究为NLRP3炎症小体相关疾病的治疗提供了新的候选药物，具有重要的临床应用前景。