Fundam. Res.：刘玲/陈红/章小清等打造全周期可控的神经细胞移植方案

背景：神经系统疾病与神经损伤的治疗亟需创新疗法，多能干细胞衍生的细胞替代治疗具有潜力，但移植后细胞长期存活、神经网络整合及安全性（如成瘤和免疫排斥）是临床转化的关键挑战。研究目的：本研究旨在构建一种集可视化、可调控与安全防护于一体的全周期可控神经细胞移植方案，通过在非人灵长类大动物模型中验证其可行性与安全性。结论：同济大学团队利用CRISPR/Cas9技术将化学遗传学控制模块（DREADD）和自杀基因安全开关（HSVtk）整合入猕猴多能干细胞，定向分化为神经前体细胞后移植至同种异体猕猴大脑皮层。通过PET和脑电图等无创技术长期监测，证实了移植神经元具有代谢活性并整合入神经网络；药物远程调控实现了神经元功能的可逆调控；自杀基因系统能有效清除增殖细胞而不损害已成熟分化神经元。该研究首次在灵长类模型中构建了“移植-监测-调控-安全”四位一体的细胞治疗新范式，为帕金森病、脑损伤等疾病的临床转化解决了关键的功能验证与风险控制难题。