【前沿进展】专家点评Science｜程柯团队开发肌肉注射RNA疗法实现心脏精准治疗
细胞世界
2026-03-06 17:05
文章摘要
背景：心肌梗死后心肌细胞死亡且无法再生，现有生物治疗策略存在靶向效率低、维持时间短和需反复给药等问题。研究目的：开发一种基于自复制RNA脂质纳米颗粒（saNppa-LNP）的疗法，通过单次肌肉注射实现长效心脏保护。结论：该疗法能在肌肉组织中持续表达心脏保护因子Nppa，经血液循环远程作用于心脏，并在心脏特异性酶激活下实现精准治疗，显著改善心梗后的心功能和心室重构，为心血管疾病提供了新型长效RNA治疗策略。
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