哥大程柯教授团队 Science：肌肉注射RNA疗法实现心脏精准治疗 (附专家点评）

背景：心肌梗死后大量心肌细胞死亡且心脏难以自我再生，现有干细胞、外泌体等疗法存在靶向效率低、维持时间短、需反复给药等问题。研究目的：开发一种基于自复制RNA脂质纳米颗粒（saNppa-LNP）的非病毒递送策略，通过单次肌肉注射实现心脏保护因子的长效、精准表达，以治疗心肌梗死。结论：该疗法能在肌肉组织中持续表达pro-ANP前体，经血液循环至心脏后被特异性酶激活为活性ANP，显著改善心功能、减少心室重构和纤维化，并在小鼠和猪模型中验证了疗效，为心血管疾病提供了长效RNA治疗新平台。