Science\u00A0| 利用RNA引导的桥接重组酶在人类细胞中进行可编程基因组编辑
BioArt
2026-02-25 18:06
文章摘要
背景：CRISPR-Cas等现有基因组编辑技术依赖DNA双链断裂，可能导致基因毒性，且大片段DNA插入效率低、易产生基因组疤痕。研究目的：开发一种不依赖宿主同源重组修复、能够高效精确进行基因大小DNA片段定点插入的新型编辑工具。结论：研究鉴定出ISCro4桥接重组酶，通过优化拆分桥接RNA设计，显著提升了在人类细胞中的重组效率，实现了大片段缺失、倒位及超过3.5 kb的DNA定点插入等多种基因组重排，为治疗需要大片段基因矫正的遗传疾病提供了新平台。
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