Nat Rev Drug Discov | 体内CAR-T细胞疗法——将“制药工厂”搬进人体

本文综述了体内CAR-T细胞疗法的最新进展。背景方面，传统CAR-T疗法需体外改造细胞，而体内CAR-T疗法通过直接递送CAR基因到体内T细胞实现"一步到位"治疗。研究目的为探讨病毒载体和LNP-RNA两种主要技术路径：病毒载体通过慢病毒实现永久性CAR整合，打造"永久驻军"；LNP-RNA平台通过mRNA递送产生瞬时CAR表达，作为"瞬时特工"。结论显示该技术在血液肿瘤、自身免疫病和实体瘤领域均展现出临床潜力，未来需优化安全性和效力，有望使CAR疗法从"高端定制"转变为普惠型治疗。