Nat Commun丨张晓辉团队开发出YA序列偏好的高精度腺嘌呤碱基编辑器
BioArt
2025-10-21 08:33
文章摘要
背景：遗传性疾病中约60%由单碱基突变引起，其中近半数为A·T→G·C型突变，腺嘌呤碱基编辑器是修复此类突变的理想工具。研究目的：针对现有ABE工具存在旁观编辑和脱靶效应的问题，张晓辉团队开发具有高精度、低脱靶的新型腺嘌呤碱基编辑工具ABE8e-YA。结论：该工具通过关键突变A48E实现YA基序偏好性，在保持高效率的同时显著降低旁观编辑和脱靶效应，成功应用于疾病突变修复和动物模型构建，可精准矫正22.9%的已知致病点突变，为基因治疗提供安全高效的新工具。
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