基因疗法布局心血管疾病——从罕见病转向大众健康

背景：基因疗法自上世纪90年代起步，曾因腺病毒载体相关临床事故陷入停滞，近十年随着FDA批准多项罕见病基因疗法而复苏。研究目的：针对心血管疾病开发新型基因疗法，包括修复单基因突变引起的心肌病、刺激缺血区血管生成以及通过碱基编辑技术降低胆固醇。结论：基因疗法正从罕见病扩展至常见心血管疾病，AAV载体靶向性提升、VEGF临时表达可控性增强及碱基编辑技术突破，为治疗常见病提供新方向，未来可能应用于心衰等更广泛人群。