Mol Ther：CFHR2通过抑制补体激活缓解视神经脊髓炎病理

背景：视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）是一种累及视神经和脊髓的自身免疫性疾病，其发病机制涉及水通道蛋白-4抗体（AQP4-IgG）和补体介导的损伤，但补体通路的具体作用尚不明确。研究目的：探讨补体因子H相关蛋白2（CFHR2）在NMOSD中的作用及治疗潜力。结论：研究发现CFHR2在患者血清中显著降低，与疾病严重程度负相关；通过补充重组CFHR2蛋白或腺相关病毒过表达CFHR2，可抑制补体激活、减轻炎症反应和神经损伤，改善运动功能；CFHR2修饰的外泌体也显示出治疗潜力，为NMOSD提供了新的治疗策略。