10岁女孩抗癌记：手术、化疗无效，她却因一款“老药”迎来新生！| Bilingual
学术经纬
2025-09-08 11:42
文章摘要
背景：低级别胶质瘤是儿童最常见的脑瘤类型，传统手术和化疗效果有限且易复发。研究目的：开发针对BRAF基因突变的新型靶向药物tovorafenib，为复发或难治性患者提供更有效的治疗方案。结论：tovorafenib通过抑制RAS/RAF/MAPK信号通路成功缩小肿瘤，于2024年获FDA加速批准，成为首款针对该类儿科患者的靶向药物，体现了患者群体、科研与产业界协作的创新价值。
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