JGG｜熊晖/邓健文/魏翠洁团队发现雷帕霉素改善SCA51果蝇模型的神经变性

背景：脊髓小脑性共济失调(SCAs)是一类以进行性共济失调为主要临床表现的遗传性神经系统疾病，其中SCA51型是由THAP11基因CAG异常重复扩增引起的新型polyQ疾病。研究目的：构建SCA51果蝇模型并探究其致病机制及潜在治疗策略。结论：研究发现自噬异常参与SCA51发病过程，雷帕霉素可通过调节自噬有效减少蛋白聚集、改善神经变性表型，展现出临床应用前景。