致敬时代 | 打破死亡“诅咒”，他们用数十年改写这类患者的命运
学术经纬
2025-08-30 16:01
文章摘要
背景：囊性纤维化是一种遗传性疾病，历史上曾被视为"诅咒"，患者因CFTR基因突变导致黏液异常黏稠，影响多个器官功能。研究目的：科学家致力于从基因层面修复CFTR蛋白功能，开发针对性的治疗方法，以改善患者生存质量。结论：经过数十年研究，从首个CFTR调节剂ivacaftor到三联疗法Trikafta，显著改善了患者预后；当前mRNA疗法、基因疗法等新方法仍在探索中，为更多患者带来希望。
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