Nature丨有望实现体内造血干细胞基因治疗

本研究探讨了体内造血干细胞基因治疗的新策略，旨在克服传统体外基因治疗方法的局限性。背景方面，现有的体外基因治疗虽然取得了一定成效，但仍面临高强度化疗预处理、复杂体外操作和多组织修复能力有限等问题。研究目的是利用新生儿期造血干细胞从肝脏向骨髓迁移的生物学特性，通过抗吞噬慢病毒载体实现高效体内基因治疗。研究结果表明，在三种遗传性血液疾病模型中，该策略展现出显著疗效，特别是在范可尼贫血模型中实现了近乎完全的造血系统重建。结论指出，这一创新方法为临床转化提供了新范式，且人类新生儿同样存在循环造血干细胞高峰期，为早发型遗传病的治疗提供了理论基础和技术支持。