同行致远 | 攻克“不可成药”难题,反义寡核苷酸如何变革神经退行性疾病治疗 | Bilingual

学术经纬 2025-07-23 17:31
文章摘要
本文介绍了反义寡核苷酸(ASO)疗法在治疗神经退行性疾病中的潜力。神经退行性疾病影响全球超过5000万人,但现有治疗手段有限。ASO疗法通过靶向mRNA或mRNA前体,调节蛋白合成,为治疗这类疾病提供了新途径。文章还介绍了药明康德旗下WuXi TIDES平台如何通过一站式服务加速ASO药物的开发,并通过具体案例展示了其在12个月内完成ASO候选化合物优化和GMP生产的能力。随着ASO技术的进步,其应用范围正从罕见病扩展到常见病领域,为更多患者带来希望。
同行致远 | 攻克“不可成药”难题,反义寡核苷酸如何变革神经退行性疾病治疗 | Bilingual
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