专家点评 Science Bulletin丨建立基因敲除黄斑变性非人灵长类动物模型

本研究由首都医科大学附属北京同仁医院、北京市眼科研究所科研团队完成，成功构建了ABCA4基因敲除的非人灵长类动物模型，模拟人类青少年型黄斑变性（Stargardt病）的临床特征。研究背景是黄斑变性是儿童青少年致盲的主要眼病，目前尚无有效治疗方法。研究目的是通过CRISPR/Cas9基因编辑技术构建STGD1的NHP模型，以探索黄斑变性的发病机制和开发治疗新策略。研究结论是该模型能够全面模拟STGD1的临床特征，为遗传性黄斑变性疾病的基础机制研究和临床前研究提供了重要支撑。