Mol Ther丨cceAAV新一代平台升级SMA基因治疗

背景：AAV基因治疗药物Zolgensma在脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗上取得了巨大成功，但传统AAV载体在转导效率、免疫原性和制备一致性方面仍有提升空间。研究目的：鼐济医药与中南大学湘雅医院彭镜教授团队合作，基于共价闭合末端AAV（cceAAV）技术平台开发候选药物NKG001，并验证其在SMA患儿中的安全性与有效性。结论：临床试验结果显示，NKG001在两例SMA患儿中表现出快速、安全且有效的治疗效果，显著提升了患儿的运动功能评分，且未出现严重不良事件，验证了cceAAV平台在基因治疗中的潜力。