Mol Ther丨cceAAV新一代平台升级SMA基因治疗
BioArtMED
2025-07-08 14:30
文章摘要
背景:AAV基因治疗药物Zolgensma在脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗上取得了巨大成功,但传统AAV载体在转导效率、免疫原性和制备一致性方面仍有提升空间。研究目的:鼐济医药与中南大学湘雅医院彭镜教授团队合作,基于共价闭合末端AAV(cceAAV)技术平台开发候选药物NKG001,并验证其在SMA患儿中的安全性与有效性。结论:临床试验结果显示,NKG001在两例SMA患儿中表现出快速、安全且有效的治疗效果,显著提升了患儿的运动功能评分,且未出现严重不良事件,验证了cceAAV平台在基因治疗中的潜力。
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