Science丨In vivo CAR-T新突破——体内“导弹”：新型纳米技术实现CAR-T体内改造，更加安全高效

本文介绍了CAR-T疗法在治疗B细胞恶性肿瘤和自身免疫性疾病中的潜力及现有疗法的局限性。传统的CAR-T疗法存在复杂的体外制备流程、高强度化疗预处理以及基因毒性等问题。为解决这些问题，Haig Aghajanian团队和Carl June教授开发了一种新型靶向脂质纳米颗粒（tLNP），通过mRNA递送在体内直接改造T细胞，使其表达CAR分子。该技术在动物模型中展现出高效靶向、快速起效和安全性提升等优势。研究还表明，该技术可以显著清除B细胞，并在食蟹猴模型中表现出良好的耐受性。这项技术为CAR-T疗法的广泛应用提供了新思路，尤其适用于自身免疫性疾病和癌症的大规模治疗。