一次治疗管13年！NEJM：基因疗法效果持久，70%患者摆脱频繁预防用药
学术经纬
2025-06-16 17:45
文章摘要
血友病B是一种由于基因突变导致凝血因子IX缺乏的疾病，患者需要频繁接受静脉输注治疗。近年来，基因疗法为患者提供了新的治疗选择。本研究通过单次输注基因疗法scAAV2/8-LP1-hFIXco，对10例重度血友病B患者进行了长期随访，结果显示凝血因子IX活性呈剂量依赖性增加，且13年后仍保持稳定。70%的患者不再需要预防性治疗，年出血率显著降低。安全性方面，仅出现一过性转氨酶升高，未发现血栓或慢性肝损伤。研究证实了该基因疗法的长期有效性和安全性。
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