《柳叶刀》：神经损伤指标大幅降低83%！“渐冻症”反义寡核苷酸疗法数据亮眼

本文介绍了《柳叶刀》发表的一项关于jacifusen治疗FUS-ALS的研究。研究背景是肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种严重的神经退行性疾病，FUS突变是中国患者中常见的突变基因类型。研究目的是评估jacifusen的安全性和潜在疗效。结果显示，jacifusen能显著降低脑脊液中神经丝轻链浓度多达82.8%，部分患者出现运动功能性改善，且安全性可控。结论表明jacifusen为FUS-ALS提供了新的治疗选择。