iPS敲除细胞株如何助力突破高分瓶颈?顶刊案例全解析

iNature 2025-04-28 10:02
文章摘要
本文主要介绍了诱导多能干细胞(iPSCs)结合CRISPR/Cas9基因编辑技术在多个研究领域的应用。iPSCs具有多向分化潜能和自我更新能力,可以解决供体来源问题和免疫排斥风险,同时避免了伦理争议。文章详细解析了iPSC敲除细胞株在胚胎发育机制研究、疾病机理探索和药物开发、功能细胞的工程化改造以及细胞个性化治疗四个方向的应用案例,并列举了相关高分文章。此外,文章还探讨了iPSC基因编辑面临的主要挑战,如多能性和细胞状态难以维持、转染效率偏低和单克隆形成困难等,并介绍了源井生物CRISPR-U™技术在iPSC基因敲除上的核心优势。
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