专家点评Neuron | 钟桂生团队建立体内转录增强子重构技术，为遗传性耳聋治疗提供全新方案

本研究由上海科技大学iHuman研究所钟桂生团队在Neuron上发表，提出了一种创新的体内转录增强子重构技术——ARBITER系统。该技术通过结合病毒载体与体内增强子高通量筛选，成功识别并优化了Slc26a5等耳聋核心基因的特异性增强子，实现了对耳蜗内不同类型毛细胞的定向递送和精准表达。研究验证了重构增强子在树鼩等模型动物中的保守性与跨物种有效性，并通过优化增强子序列和递送工具，显著恢复了耳聋小鼠的听力功能。ARBITER系统的低剂量、高特异性特点有望大幅降低治疗风险和成本，为遗传性耳聋的基因治疗开辟了全新的路径。