Nat Biotechnol | 李大力等团队开发光激活RNA碱基编辑器用于体内基因治疗

本研究由华东师范大学李大力团队开发了一种光激活RNA腺苷碱基编辑器（PA-rABE），该系统通过蓝光照射实现时空特异性的RNA碱基编辑。PA-rABE采用光控分段脱氨酶策略，显著降低了脱靶效应和致癌风险。实验证明，该系统在细胞和动物体内均能高效编辑内源和外源RNA，成功修复了B型血友病小鼠的凝血功能。PA-rABE为精准基因治疗提供了新工具，尤其在需要精细调控基因表达的治疗场景中具有重要应用价值。