Nature Biotechnology | 上海科技大学陈佳团队构建高效精准的线粒体腺嘌呤碱基编辑器

本研究由上海科技大学陈佳团队在Nature Biotechnology期刊发表，主要探讨了线粒体DNA腺嘌呤碱基编辑器TALEDs的工作机制。线粒体DNA（mtDNA）易发生突变，导致多种遗传性疾病。研究揭示了TALEDs并非直接在双链DNA上进行A-to-G编辑，而是依赖DddA诱导C-to-U的脱氨反应，触发线粒体碱基切除修复（BER）过程。在此基础上，团队研发了一系列增强型工具（eTALED6s），显著提升了编辑效率与精准度，为线粒体疾病治疗提供了新工具。研究还通过实验证实了eTALEDs在线粒体基因组中模拟致病突变的能力，为线粒体疾病模型构建和遗传修复提供了重要工具。