Nature Biotechnology | 上海科技大学陈佳组与合作者开发精准广谱的RNA变形式腺苷碱基编辑器

本研究由上海科技大学陈佳团队和复旦大学杨力团队合作，开发了一种高效、精准且具有广泛编辑范围的RNA变形式腺苷碱基编辑系统RtABE。该系统通过筛选ADAR2脱氨结构域的抑制剂，并利用工程化导向RNA和分裂的TEV蛋白酶，实现了在靶向位点的高效编辑，同时在全转录组范围内显著降低了脱靶效应。研究还通过蛋白质工程引入了两种突变体，进一步提高了系统的精准性。在Hurler综合征模型小鼠中，RtABE系统展示了长期、高效和精准的RNA编辑能力，为遗传性疾病的临床治疗提供了新希望。