【科技前沿】柳叶刀｜柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力

本文介绍了柴人杰教授及其团队在《柳叶刀》期刊上发表的关于OTOF基因突变导致遗传性耳聋的基因治疗研究。研究背景是OTOF基因突变导致的严重先天性耳聋，目前人工耳蜗植入术虽能恢复部分听力，但存在局限性。研究目的是通过AAV基因疗法恢复患者的听力，特别是成年患者。研究结论表明，基因疗法在成年耳聋患者中取得了显著效果，为OTOF相关耳聋的治疗提供了新的希望。尽管面临技术和临床挑战，如基因尺寸大、免疫反应等，但基因疗法为患者，尤其是儿童患者，带来了变革性机遇。未来的研究需要优化基因递送技术和治疗时机，以及进行长期的安全性和有效性追踪。