Science｜“从0到1”，复旦大学郁金泰教授团队发现帕金森病治疗全新原创靶点和候选新药

复旦大学郁金泰教授团队与合作伙伴在帕金森病的研究中取得了重要突破，发现了一个新的基因FAM171A2，它作为病理性α-突触核蛋白的受体，能够介导其进入神经元，从而促进帕金森病的发展。研究团队通过全基因组关联分析发现FAM171A2基因突变与帕金森病风险增加相关，并通过实验验证了其与病理性α-突触核蛋白的相互作用机制。基于这一发现，团队利用人工智能技术筛选出候选药物贝森替尼，该药物在体外和体内均能有效抑制FAM171A2与病理性α-突触核蛋白的结合，为帕金森病的治疗提供了新的可能性。这项研究不仅揭示了帕金森病的新机制，还提出了新的治疗策略，有望在疾病的早期阶段通过靶向FAM171A2来延缓病情进展。