利用miRNA响应的向导RNA实现对CRISPR活性的组织特异性调控

本文介绍了一种新型的miRNA激活的基因组编辑技术（CRISPR MiRAGE），旨在实现对CRISPR活性的组织特异性调控。作者设计了一种miRNA响应的sgRNA，通过引入miRNA结合位点和屏蔽序列，利用AGO-miRNA复合物的形成来激活Cas9的基因编辑功能。此外，作者还开发了信号灯报告基因系统，用于评估基因编辑效果。通过优化向导RNA的结构和序列，提高了系统的活性，并在杜氏肌营养不良（DMD）模型中展示了该技术的应用潜力。研究表明，这种技术能够通过特异性识别组织中的miRNA，实现对致病基因的精准编辑，为推进人类疾病的组织特异性CRISPR治疗提供了新的思路和方法。