Nat. Med. | 在体碱基编辑技术延长感染朊病毒的人源化小鼠寿命

本文介绍了发表在Nature Medicine上的一项研究，探讨了体内碱基编辑技术在治疗朊病毒病中的应用。朊病毒病是一种由朊蛋白错误折叠引起的致命性神经退行性疾病，目前尚无治愈方法。研究团队通过腺相关病毒将碱基编辑工具递送到小鼠体内，成功降低了大脑中的朊蛋白水平，并显著延长了感染朊病毒的人源化小鼠的寿命。研究还优化了碱基编辑系统和病毒载体，提高了体内编辑效率并减少了非靶向编辑。该研究表明，体内碱基编辑作为一种一次性治疗方法，在朊病毒病治疗中具有巨大潜力，并为其他遗传性疾病的治疗提供了新思路。