Adv Sci︱孙宇团队揭示GJB2缺陷相关耳聋基因治疗新策略

本文由华中科技大学同济医学院附属协和医院孙宇团队发表在Advanced Science杂志，探讨了GJB2基因突变相关耳聋的基因治疗新策略。GJB2基因突变是导致常染色体隐性遗传性耳聋的常见原因，目前尚无有效治疗方法。研究团队通过使用AAV2.7m8血清型与gfaABC1D启动子联合，成功靶向感染内耳支持细胞，并发现地塞米松（DEX）可以抑制巨噬细胞募集，保护感觉毛细胞。实验结果显示，新型AAV载体与DEX的联合应用在GJB2基因敲除小鼠模型中显著改善了听力，减少了外毛细胞的损失和免疫细胞的活化。这项研究不仅揭示了GJB2基因治疗受限的潜在原因，还开发了一种结合基因治疗和免疫调节的新策略，为治疗GJB2缺陷相关的遗传性耳聋提供了新的思路。