这篇Nature Chemical Engineering,致谢ChatGPT!

奇物论 2024-12-26 21:53
文章摘要
本文综述了寡核苷酸治疗药物(ONTs)在现代医学中的应用及其面临的挑战,特别是如何有效递送到肝脏以外的组织。文章强调了化学工程在扩展ONTs应用中的关键作用,探讨了从实验室到临床转化过程中所面临的分子和过程工程挑战。通过化学修饰、靶向配体和纳米制剂等生物分子工程策略,可以改善ONTs的稳定性、组织靶向性和药效学。此外,文章还讨论了ONTs的生产制造过程,包括合成方法和活性药物成分的合成后处理。尽管ONTs在治疗肝病方面取得了显著进展,但其在递送、稳定性和特异性方面的挑战限制了其临床应用。化学工程在克服这些障碍和弥合分子设计与临床实施之间的差距中起着至关重要的作用。随着ONTs的发展,扩大API和DP的制造是一个主要挑战,但通过跨学科合作和技术创新,有望将这些革命性的治疗药物从实验室带到患者身边,为更多疾病提供新的治疗选择。
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