Nature | 利用机器学习设计细胞特异性基因调控元件

本文介绍了MIT和Harvard的研究团队利用机器学习算法设计出具有高度细胞类型特异性的合成顺式调控元件（CREs）。研究通过构建深度学习模型Malinois，基于高通量平行报告基因测定数据，预测不同细胞类型中CRE序列的活性。随后，开发了CODA设计平台，通过优化算法生成数千个合成CRE序列，这些序列在细胞特异性上优于天然序列。体内实验验证了合成CRE在斑马鱼和小鼠模型中的目标细胞类型特异性表达。研究结果表明，深度学习驱动的CODA平台能够高效生成合成CREs，展现出优于天然CRE的细胞类型特异性，具有重要的基因治疗应用前景。