大牛刘如谦,又一篇Nature大子刊:LNP再突破,精准导航基因组编辑!

BioMed科技 2024-11-29 17:41
文章摘要
本文报道了一种优化的脂质纳米颗粒(LNPs)递送系统,用于提高腺嘌呤碱基编辑器(ABE)和主要编辑器(PE)核糖核蛋白(RNPs)的基因编辑效率。研究表明,优化后的LNPs能显著增强体内基因编辑效果,且未引起非目标编辑。在遗传性视网膜退化的小鼠模型中,该技术成功恢复了视觉功能。这项工作为基因编辑技术的临床应用提供了新的可能性,展示了其在提高基因编辑安全性和效率方面的潜力。
大牛刘如谦,又一篇Nature大子刊:LNP再突破,精准导航基因组编辑!
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