脂质纳米颗粒，又一篇Nature Nanotechnology

本文介绍了基于信使RNA（mRNA）的疗法及其递送系统，特别是脂质纳米颗粒（LNP）的应用。文章详细探讨了整合硅氧烷的脂质纳米颗粒（SiLNPs）的设计和其在组织特异性mRNA递送中的应用。研究发现，硅氧烷部分的掺入不仅增强了mRNA LNPs的内吞作用和内体逃逸能力，还显著调节了mRNA LNPs的器官趋向性。通过在野生型小鼠和转基因小鼠模型中的实验，作者证明了SiLNPs在肝脏、肺和脾脏中的有效基因敲除和治疗效果。这些发现为下一代组织特异性蛋白质替代疗法、再生医学和基因编辑的mRNA疗法的临床转化提供了新的可能性。