一作兼通讯！最新Nature Biotechnology：利用扩展的核酸骨架增强siRNA在体内的功效

Anastasia Khvorova和Ken Yamada等人通过在核苷的5′-C和5′-OH之间插入亚甲基，开发了一种名为扩展核酸（exNA）的新型寡核苷酸骨架。这种骨架与硫代磷酸酯（PS）兼容，显著提高了siRNA的核酸酶稳定性，增强了其在小鼠体内的组织暴露和疗效。exNA-PS骨架的稳定性比传统PS骨架提高了约32倍，比天然磷酸二酯骨架提高了1000倍以上。这一创新可能使siRNA和其他寡核苷酸能够对肝外组织进行有效的治疗干预。该研究发表在《Nature Biotechnology》上，题为“Enhancing siRNA efficacy in vivo with extended nucleic acid backbones”。