热评| 基因治疗必须回到制度的轨道上——前沿探索与制度敬畏，从来不是对立面

本文围绕一起基因治疗临床试验导致的儿童死亡事件，深入探讨了生物医学新技术临床研究的监管问题。背景上，事件发生在我国《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式施行之际，凸显了制度执行的重要性。研究目的在于通过分析事件中的监管缺失，为广大科研人员明确基因治疗IIT（研究者发起的临床研究）的合法合规路径。结论指出，前沿探索与制度敬畏并非对立，研究者必须在818号令的框架下，严格遵守非临床研究前置、伦理审查、知情同意、零收费、严重不良事件上报等硬性规定，并建立独立的数据安全监查委员会（DSMB），以确保技术造福人类。文章同时列举了多项法规建议，强调“有法可依”后的“有法必依”是科研工作者必须内化的职业纪律。