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背景：β‑地中海贫血是一种常见的单基因遗传性血液疾病，患者依赖终身输血，造血干细胞移植受供体匹配和并发症限制。基因治疗成为重要方向，但传统CRISPR–Cas9编辑存在细胞毒性和基因组不稳定风险。研究目的：评估基于高精度转化碱基编辑器（tBE）的自体造血干/祖细胞基因治疗策略CS‑101在临床规模下的安全性与疗效，通过精准破坏BCL11A结合位点重新激活胎儿血红蛋白（HbF）表达。结论：CS‑101在Ⅰ期临床试验中实现快速造血重建，显著提高HbF和总血红蛋白水平，使患者获得持久输血独立性，未观察到严重安全性问题，显示出良好的临床应用前景。