Nature子刊 | 西湖大学宋春青团队开发新型pegRNA，突破精准基因编辑瞬时递送效率瓶颈

本文介绍了西湖大学宋春青团队在Nature Biomedical Engineering上发表的研究。背景方面，先导编辑（PE）作为一种能够进行精确基因修饰的技术，其核糖核蛋白（RNP）瞬时递送方式虽具治疗潜力，但编辑效率较低限制了临床应用。研究目的是开发新型非经典pegRNA（npegRNA），以突破先导编辑的瞬时递送效率瓶颈。结论显示，npegRNA通过将逆转录模板和引物结合位点整合到单向导RNA环中，显著提升了编辑效率和稳定性，在多种细胞和小鼠模型中实现了高效基因校正，且不增加脱靶风险，为治疗性基因编辑提供了新策略。