Nat Med｜CAR-T疗法迎来“静脉注射”新时代！华中科技大学李春蕊团队实现体内直接制造抗癌T细胞，初步临床验证安全有效

本研究背景聚焦于多发性骨髓瘤的治疗挑战，尽管现有疗法取得进展，但疾病仍无法治愈且易复发。传统CAR-T疗法流程复杂、周期长，限制了可及性。研究目的是评估一种新型体内CAR-T疗法ESO-T01在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的安全性与初步疗效。ESO-T01是一种编码抗BCMA CAR的慢病毒载体，通过单次静脉输注给药，无需体外制造或淋巴细胞清除。结论显示，在5例患者中，治疗表现出可管理的安全性，未发生剂量限制性毒性，并观察到初步抗肿瘤活性，4例患者获得客观缓解，其中3例达到严格意义的完全缓解。这为体内生成CAR-T细胞的可行性与安全性提供了初步证据。