Cell | 刘兴国/龙琪团队首创「线粒体胶囊移植」新技术,为线粒体遗传病、帕金森病等重大疾病带来治疗新思路
iNatrue
2026-03-19 09:23
文章摘要
背景:线粒体功能障碍是多种重大疾病(如线粒体遗传病、神经退行性疾病)的根源,现有疗法多针对症状,难以修复生化或遗传缺陷。线粒体移植虽具潜力,但高效递送外源性线粒体至体细胞或组织仍面临挑战。研究目的:开发一种高效递送线粒体的新方法,以修复线粒体疾病相关的生化和遗传缺陷。结论:研究团队首创“线粒体胶囊移植”技术,利用红细胞质膜囊泡包裹线粒体,成功将其递送至小鼠和猴子细胞及组织。该技术在线粒体DNA缺失、删除或突变的疾病模型(如线粒体DNA缺失综合征、莱伊综合征)以及帕金森病小鼠模型中,有效挽救了细胞功能、神经元损失,并改善了运动能力和线粒体功能,为治疗线粒体疾病和神经退行性疾病提供了新思路,并提出了“细胞器疗法”策略。
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