IF=53！张磊/杨仁池团队领衔完成：AAV基因疗法治疗血友病A的首个安全性及有效性临床评估，为患者提供新希望

背景：血友病A是一种由凝血因子VIII缺乏引起的遗传性出血性疾病，在中国患者众多，现有治疗存在经济可及性等限制，导致患者生活质量低下。研究目的：本研究旨在评估基于AAV8载体的基因疗法GS001在严重血友病A成人患者中的安全性和有效性，并探索预防性免疫抑制方案的作用。结论：一期临床试验显示，GS001输注安全且耐受性良好，能显著提升患者凝血因子VIII活性水平，降低年化出血率和凝血因子消耗，同时预防性使用糖皮质激素和他克莫司可有效抑制免疫反应，增强转基因表达而不增加感染风险。