Cell子刊 | “错误”的基因，正确的模型：浙江大学祝赛勇/傅君芬在干细胞中“创造”出1型糖尿病

本研究背景在于，人类多能干细胞分化为胰岛细胞（SC-islets）在治疗糖尿病方面潜力巨大，但现有分化体系存在细胞不成熟、分化周期长等问题。研究目的是利用可扩增的胰腺祖细胞（ePP）平台，通过单细胞多组学分析，系统解析人类胰腺分化的基因调控网络，并探究关键调控轴的功能。研究结论发现，NKX2.2-CLEC16A/内体通路轴对胰腺内分泌细胞分化和功能至关重要；意外的是，敲除CLEC16A成功建立了具有类1型糖尿病自身免疫特征的干细胞模型，并筛选出可挽救该缺陷的药理小分子，证实ePP-胰岛系统是研究细胞命运和疾病机制的强大平台。