针对两大类严重疾病！一种特殊的酶或成为治疗新兴目标

本文背景聚焦于由葡萄糖脑苷脂酶功能障碍引发的戈谢病与帕金森病。研究目的在于探索能同时干预两类疾病核心病理的新治疗策略，特别是针对传统疗法局限，寻找既能稳定突变酶正确折叠又能保持或增强其活性的方法。结论指出，近期研究发现了一类新型结构靶向变构调节剂化合物，它们能结合于酶的非催化位点，有效增强突变酶活性并促进其正确转运，为开发针对两类疾病的疾病修饰疗法提供了新思路。