Cell Rep Med丨新型三联方案为无特定基因（FGFR2）突变患者带来显著生存获益

背景：肝内胆管癌（ICC）是一种预后极差的肝脏恶性肿瘤，全球发病率持续上升。对于无法手术的晚期患者，一线标准化疗效果有限，且仅有约10%存在FGFR2基因突变的患者能从靶向治疗中获益，绝大多数无此突变的患者缺乏有效治疗策略。研究目的：本研究旨在探索一种结合局部区域化疗（DEB-TACE或HAIC）、靶向药索凡替尼和PD-1抑制剂卡瑞利珠单抗的新型三联方案，用于治疗无FGFR2基因变异的晚期ICC患者的疗效与安全性。结论：该II期临床研究显示，三联方案疗效显著，疾病控制率达91.3%，客观缓解率为52.2%，中位无进展生存期为11.3个月，中位总生存期达20.3个月，疗效接近FGFR2突变人群的靶向治疗获益，且安全性可控。研究还发现高肿瘤突变负荷和高微卫星不稳定性可能是预测疗效的潜在生物标志物。该研究为无特定基因突变的晚期ICC患者提供了一种充满希望的新治疗模式。