西湖大学曾安平团队最新Science子刊
iNature
2025-12-09 10:20
文章摘要
背景：线粒体疾病由能量代谢缺陷引发，发病率高且治疗挑战大，传统基因疗法存在局限性。研究目的：西湖大学曾安平团队探索通过单基因干预靶向多种遗传缺陷的策略，利用细菌硫辛酰蛋白连接酶（如LplA或LplJ）绕过人类硫辛酰化通路缺陷。结论：该研究在人类细胞和小鼠模型中验证了细菌连接酶的安全性与疗效，成功挽救了包括LIPT1缺陷在内的多种线粒体损伤，并揭示了利用进化差异实现跨物种治疗创新的潜力，为开发统一疗法提供了新思路。
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