Cell Stem Cell重磅综述：彭勃/饶艳霞团队团队详细介绍小胶质细胞替换的实现原理和发展历程

本文综述了小胶质细胞替换技术的发展历程与原理。背景方面，小胶质细胞是中枢神经系统的关键免疫细胞，其基因突变可导致或加速神经退行性疾病。研究目的在于通过替换病理性小胶质细胞，从根源上恢复其正常功能以治疗相关疾病。文章详细阐述了该技术从2020年在小鼠模型中首次实现高效替换，到2025年成功应用于临床治疗致死性脑病ALSP的快速演进。结论指出，实现高效替换需遵循两个核心原则：建立并维持“小胶质细胞空龛”以解除侧抑制，以及抑制受体残存细胞的再殖。该策略已证明其临床可行性、安全性和有效性，有望发展为治疗多种神经退行性疾病的平台，推动治疗范式变革。