致敬时代丨从“切不完”的肿瘤，到多数患者肿瘤缩小或停止生长！新药研发为这类患者带来新生

神经纤维瘤病（NF）是一种遗传性罕见病，患者全身神经可能生长肿瘤，长期以来缺乏有效治疗手段。随着对NF遗传机制的深入研究，科学家发现NF1基因突变导致RAS信号通路持续激活，进而引发肿瘤生长。基于这一发现，针对MEK的靶向药物如司美替尼等MEK抑制剂被开发出来，并在临床试验中显示出显著疗效，使多数患者肿瘤缩小或停止生长，改善了患者的生活质量。近年来，多款MEK抑制剂获批上市，为NF患者提供了新的治疗选择，同时全球还有更多新药在研发中，展现了生物医药生态圈协同创新在罕见病治疗中的重要作用。