刘如谦团队最新Nature

本文介绍了哈佛大学刘如谦团队在Nature发表的研究成果。背景方面，现有精确基因组编辑技术虽能纠正致病突变，但需针对每个突变开发特定疗法，限制了临床应用。研究目的旨在开发一种通用策略，通过先导编辑将内源性tRNA转化为优化的抑制性tRNA，实现疾病无关的基因组编辑。研究结论表明，这种名为PERT的技术能有效拯救无义突变引起的疾病病理，且未检测到脱靶效应，为治疗多种遗传病提供了单组分解决方案。