Nature子刊 | 戈鹉平/孙文智合作开发了一种脑内皮细胞基因传递和脑血管畸形建模的靶向载体

iNature 2025-11-03 11:04
文章摘要
背景:脑内皮细胞缺陷可导致严重的脑血管畸形,但缺乏有效的建模工具和局部遗传操纵方法。研究目的:开发一种靶向载体rAAV-miniBEND,实现脑内皮细胞特异性基因传递和脑血管畸形建模。结论:该系统在小鼠和大鼠脑内皮细胞中实现高效特异性基因表达,成功构建了脑海绵状畸形和动静脉畸形模型,为脑血管疾病研究提供了新工具。
Nature子刊 | 戈鹉平/孙文智合作开发了一种脑内皮细胞基因传递和脑血管畸形建模的靶向载体
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