文献速递 | 基于优化设计的表观遗传调控策略实现持久基因沉默及其在非人灵长类PCSK9靶基因中的验证
宋杰课题组
2025-10-16 09:00
文章摘要
本研究聚焦于开发优化的表观遗传调控策略，旨在实现持久基因沉默。背景方面，表观遗传调控在基因治疗领域具有重要潜力，但现有方法在持久性和特异性方面存在局限。研究目的为设计高效的表观遗传调控因子，通过优化设计提升基因沉默的稳定性和持续时间，并以非人灵长类动物中的PCSK9靶基因为验证模型。实验结果表明，优化后的调控因子成功实现了对PCSK9基因的长期沉默，显著降低了其表达水平，且未观察到明显副作用，证明了该策略在基因治疗中的可行性和应用前景。
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